Essai de thérapie génique pour une maladie rare de la vue

L'Afssaps, l'agence française du médicament, vient d'autoriser une équipe nantaise à commencer un essai chez l'homme pour l'amaurose congénitale de Leber. Les personnes touchées par cette maladie deviennent aveugles dès l'enfance.

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Essai de thérapie génique pour une maladie rare de la vue

Après avoir obtenu des résultats très positifs et stables avec des chiens touchés par la même maladie, l'équipe de chercheurs de Nantes associée à des collègues généticiens de Montpellier, vient donc d'obtenir le feu vert pour traiter neuf patients qui ont perdu la vue. L'amaurose congénitale de Leber les a rendu aveugles en quelques années, à cause d'un défaut de renouvellement dans leur rétine. Le gène défectueux responsable ayant été identifié, la thérapie testée va tenter de le remplacer par un gène sain.

À deux semaines du début du Téléthon, l'actualité souligne combien les progrès en cours génèrent en fait un besoin de dons supplémentaires. Les essais chez l'homme sont beaucoup plus coûteux que les expériences en laboratoires… Actuellement, la moitié des espoirs thérapeutiques financés par l'AFM, l'association française contre les myopathies, va d'ailleurs à la thérapie génique.

Marina Carrère d'Encausse et Michel Cymes ont fait le point sur l'enjeu de cette recherche avec Philippe Moullier, directeur scientifique de Généthon, et directeur de recherche Inserm au laboratoire de thérapie génique de Nantes qui mène justement ce nouvel essai.

 

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