Mucoviscidose : le traitement innovant Kraftrio généralisé aux enfants en France

Après des premiers résultats très encourageants, le Kraftrio, un traitement innovant contre la mucoviscidose, va être rendu accessible à tous les enfants en France. Il était jusqu'ici réservé aux plus de 12 ans.

Mathieu Pourvendier avec AFP
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Le traitement est considéré par les associations comme une révolution capable, pour certains patients, de transformer la mucoviscidose en pathologie chronique et stabilisée
Le traitement est considéré par les associations comme une révolution capable, pour certains patients, de transformer la mucoviscidose en pathologie chronique et stabilisée  —  Shutterstock

C'est une nouvelle qui pourrait changer le vie de centaines de jeunes patients. Le Kaftrio, un traitement innovant contre la mucoviscidose, va être généralisé en France pour les enfants, a annoncé le ministre de la Santé François Braun dans un entretien au Journal du Dimanche paru le 18 décembre. Il était jusqu'ici disponible seulement pour les malades de 12 ans et plus et faisait l'objet d'une expérimentation pour les moins de 12 ans.

Des résultats "extraordinaires"

"L'arrêté est prêt et devrait paraître dans les prochains jours : le Kaftrio, un traitement jusqu’alors expérimental, va être généralisé pour les enfants atteints de mucoviscidose", a indiqué le ministre.

"Les résultats sont extraordinaires, ils permettent une vie quasiment ordinaire", a-t-il également révélé. Le ministre a précisé que le Kaftrio sera "disponible en officine très rapidement, sur prescription hospitalière".   

Stabiliser la maladie

Le Kaftrio, produit par le laboratoire américain Vertex, fait partie d'une catégorie innovante de médicaments contre cette maladie d'origine génétique, qui détériore inexorablement les systèmes respiratoires et digestifs et était autrefois souvent fatale aux enfants et adolescents.      

De plus, le traitement est considéré par les associations comme une révolution capable, pour certains patients, de transformer la mucoviscidose en pathologie chronique et stabilisée.      

Délivrée sous forme de comprimés à vie, cette trithérapie (une combinaison de trois molécules) réduit nettement les effets de la maladie, notamment les affections pulmonaires particulièrement invalidantes. Effectivement, le traitement agit sur les causes sous-jacentes de la maladie en réparant les défauts d'une protéine, appelée CFTR, causés par une mutation génétique.      

"Sentiment de soulagement"

Une autorisation de mise sur le marché avait été délivrée en août 2020 dans l'Union européenne. Depuis juin 2021, les personnes atteintes de mucoviscidose de 12 ans et plus et porteuses d'une mutation spécifique pouvaient en bénéficier en France, mais pas encore les enfants âgés de 6 à 11 ans.  

Cette annonce a été accueillie avec "un sentiment de soulagement", a déclaré David Fiant, président de l'association Vaincre la Mucoviscidose, dans un communiqué samedi 17 décembre. 

En France, "grâce à cette extension d'autorisation de mise sur le marché, plus de 700 nouveaux patients pourront bénéficier de cette thérapie innovante", affirme l'association : en tout, au cours du premier trimestre 2023, "ce seront près de 5 000 personnes atteintes de mucoviscidose" qui auront ainsi accès au Kaftrio.      

Toutefois, le Kaftrio n'est pas adapté à tous les patients. "Près de 35% des patients atteints de mucoviscidose restent toujours en attente d’une innovation thérapeutique, leur permettant d'améliorer leur qualité de vie au quotidien", rappelle ainsi Vaincre la Mucoviscidose.     

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