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Un nouvel espoir de thérapie génique contre la drépanocytose

Une équipe de chercheurs de l’institut Imagine ouvre une nouvelle piste de traitement par thérapie génique contre cette maladie génétique qui touche 4 millions de personnes dans le monde.

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Un nouvel espoir de thérapie génique contre la drépanocytose
Un nouvel espoir de thérapie génique contre la drépanocytose

Aujourd'hui, 19 juin 2020, c'est la journée mondiale contre la drépanocytose. La drépanocytose est une maladie génétique due à une mutation du gène qui code pour la globine-β, une protéine impliquée dans le stockage de l'oxygène par les globules rouges du sang. Cette mutation altère donc le transport de l’oxygène dans le sang et provoque une anémie sévère.

Dans le cadre d'un essai clinique, l’équipe de Annarita Miccio, spécialiste des biotechnologies médicales à l'institut Imagine, a utilisé les ciseaux génétiques Crispr-Cas9 pour réactiver le gène de la globine-γ, un gène foetal non utilisé chez l'adulte. Le but était ici de remplacer l’action du gène muté.

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Un traitement plus accessible que celui par greffe de moelle osseuse

Si la drépanocytose peut aussi être soignée par une greffe de moelle osseuse, cette méthode présente des difficultés qu’Annarita Miccio cherche à éviter avec cette nouvelle thérapie génique.

" Pour une greffe, la moelle osseuse doit être compatible. Seuls 10 à 20% des patients ont un donneur sain compatible, explique la chercheuse. Il y a aussi un risque de rejet. Avec la thérapie génique, il n’y a pas ce risque car on utilise les gènes déjà présents du patient. "

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Une thérapie génique bien moins coûteuse

Certains patients avaient déjà subi une thérapie génique : il s’agissait de transporter le gène de la globine-β dans les cellules. Cette méthode était compliquée par des difficultés de production du vecteur viral, un virus modifié qui sert à apporter le gène thérapeutique aux cellules.

" Le plus important ici, c’est qu’on n’utilise pas de vecteur viral, déclare Annarita Miccio. Ce vecteur est très cher : 300 000 euros. Quand nous manipulons le génome pour cette nouvelle thérapie, on fait appel à des protéines moins chères à produire. "

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Une deuxième mutation

Annarita Miccio et son équipe ont donc trouvé un moyen de contourner cette difficulté en réactivant la globine-γ.

Les chercheurs se sont inspirés des personnes porteuses de la mutation à l’origine de la drépanocytose, mais qui ne développent pas la maladie grâce à une seconde mutation qui conduit la globine-γ à remplacer naturellement la globine-β. 

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Des résultats encourageants

" C’est très efficace, sans doute plus efficace que la thérapie actuelle, s’entousiasme la chercheuse. Je pense que c’est le futur, car il n’y a jamais eu d’essai clinique similaire. Je suis optimiste. "

Annarita Miccio attend également les conclusions des premiers essais sur la technologie Crispr-Cas9 pour s’assurer qu'elle n'est pas dangereuse sur les humains.

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