Un nouveau traitement prometteur contre la mucoviscidose

Un laboratoire américain vient de mettre au point une nouvelle molécule aux résultats prometteurs contre la mucoviscidose. Le médicament n’est pas encore commercialisé en France, mais certains patients, dans un état critique, ont pu le tester à titre compassionnel.  

La rédaction d'AlloDocteurs
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Monter des escaliers, bricoler, travailler... Tous ces actes du quotidien étaient encore impensables il y a un an pour David, 38 ans, atteint d’une mucoviscidose à un stade très avancé. Mais, un comprimé a tout changé. “D’une impotence totale, on repasse, en l’espace de trois mois à quelqu’un qui retrouve sa validité. Aujourd’hui, je retravaille à plein temps dans mon métier d’ingénierie. C’est inestimable en terme de vie ce que j’ai pu avoir en bénéfice”. 

Comme David, 350 patients français ont déjà pu bénéficier de ce nouveau traitement, le Kaftrio, via une procédure spéciale. Jusqu’ici, aucun médicament n’avait permis de traiter aussi efficacement la cause de la mucoviscidose : un mucus trop épais qui s’accumule dans les poumons, source de difficultés respiratoires et d’infections pulmonaires.  

Pour éviter des greffes pulmonaires   

Le Pr Pierre-Régis Burgel, pneumologue à l’Hôpital Cochin à Paris, explique : “ce n’est pas une guérison. Par contre, c’est une thérapeutique chronique au long cours qui va permettre d’éviter que les poumons des gens qui ne sont pas encore abîmés s’abîment et d’améliorer l’état pulmonaire des gens qui ont déjà des poumons abîmés”. 

Cette trithérapie pourrait profiter à 3000 patients et leur éviter une greffe. Les autorités sanitaires françaises ont déjà donné leur feu vert pour une commercialisation. Mais, il reste une dernière étape : les négociations sur le prix. Et c’est là que tout se complique car le traitement est très cher. Ni les autorités sanitaires ni le laboratoire n’ont souhaité s’exprimer sur l’avancée des négociations.