Cellules souches : bientôt un essai clinique en Europe !

Une entreprise américaine de biotechnologie va prochainement lancer le premier essai clinique en Europe réalisé à partir de cellules souches embryonnaires humaines. L'espoir est de trouver un traitement à une pathologie rare de la vue.

La rédaction d'Allo Docteurs
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Rédigé le , mis à jour le
Cellules souches : bientôt un essai clinique en Europe !

L'entreprise Advanced Cell Technology (ACT) a annoncé, jeudi 22 septembre 2011, qu’un essai clinique réalisé à partir de cellules souches embryonnaires humaines aurait lieu à Londres, au Moorfields Eye Hospital. Cet essai inclut douze patients atteints de la maladie de Stargardt.

Cette maladie conduit à une altération progressive de la région centrale de la rétine (macula). Elle se manifeste par une baisse importante de l’acuité visuelle.

"C'est la première fois qu'une autorisation d'essai clinique sur des cellules souches embryonnaires est accordée" ailleurs qu'aux Etats-Unis, a déclaré Bob Lanza, responsable scientifique du laboratoire ACT. Les tests faits sur des rats par ACT ont montré une amélioration de la vue dans 100 % des cas et ont permis à des souris de retrouver une vue "quasi-normale", sans effets secondaires.

"Je ne sais pas comment ces douze patients ont été sélectionnés, mais je pense qu’ils doivent avoir une forme évoluée, et qu’ils n’ont rien à perdre dans cet essai", commente le Dr Josseline Kaplan, ophtalmologiste à l’hôpital Necker de Paris et chercheuse à l’Inserm.

Les cellules souches embryonnaires proviennent de l'embryon humain dans les tous premiers jours de développement. Elles sont dites "souches" parce qu'elles sont à l'origine de toutes les autres.  "Je pense que, dans cet essai, il s’agit de recréer des photorécepteurs, à partir de cellules souches un peu différenciées", analyse le Dr Josseline Kaplan. "Cet essai est séduisant et constitue un immense espoir, mais il y a aujourd’hui d’autres pistes de recherche pour traiter la maladie de Stargardt. La thérapie génique (NDLR : qui corrige le gène défaillant) et les essais pharmacologiques en phase 3 aux Etats-Unis pour la DMLA (dégénérescence maculaire liée à l’âge) atrophique, qui pourrait soigner certaines formes de maladies de Stargardt. Les essais pharmaceutiques sont, à mon sens, très prometteurs et moins risqués, que les essais à partir des cellules souches".

La maladie de Stargardt touche 80 000 à 100 000 personnes en Europe et aux Etats-Unis, ce qui en fait une des pathologies les plus répandues de cécité juvénile. Maladie héréditaire, elle peut se développer dès l'âge de 6 ans et ne connaît jusqu'ici, aucun remède.