Le rêve de combiner cellules souches et thérapie génique réalisé

Une équipe de chercheurs de l'université de Cambridge et du Sanger Institute a réussi à produire des cellules de foie saines à partir de cellules de peau de malades. Cette première constitue une avancée majeure dans le traitement de certaines maladies génétiques.

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Le rêve de combiner cellules souches et thérapie génique réalisé
Le rêve de combiner cellules souches et thérapie génique réalisé

Allier efficacement la recherche sur les cellules souches et la thérapie génique, voilà l'espoir que suscite la publication dans Nature, du résultat de travaux menés conjointement par l'université de Cambridge, du Sanger Institute et avec le concours de chercheurs de l'Institut Pasteur et de l'Inserm. Les chercheurs sont parvenus à créer des cellules de foie saines à partir de cellules de peau de personnes souffrant d'un déficit en alpha-1 antitrypsine, une des maladies génétiques les plus communes (une pour 2 000 personnes d'origine nord-européenne). Les malades peuvent souffrir d'emphysème pulmonaire ou d'une cirrhose dans les cas les plus graves, et la greffe est alors souvent le traitement envisagé.

Les chercheurs ont donc "dédifférencié" les cellules de peau, les transformant en cellules souches pluripotentes induites. Les IPS ont l'avantage de ne pas être confrontés au problème éthique lié à l'utilisation de cellules souches embryonnaires puisqu'elles sont prélevées directement sur le patient. Les scientifiques ont ensuite remplacé le gène déficient par une séquence saine. Il semble que la méthode employée pour reprogrammer la cellule soit "propre", c'est-à-dire en limitant au maximum le nombre de mutations. Les manipulations génétiques peuvent laisser des traces et entraîner des mutations dans les gènes conduisant à des cancers.

Une fois nettoyées, les cellules de foie ont été injectées dans des souris qui ont été placées en observation. Six semaines après l'inoculation les cellules greffées étaient toujours fonctionnelles et produisaient bien la molécule.

Si ces travaux s'avèrent applicables à l'homme et développés en traitement, cela pourrait être une nette amélioration de la qualité de vie des patients en comparaison avec une transplantation. Issues de son propre organisme, les cellules thérapeutiques ne risquent pas le rejet et le malade n'a alors pas besoin de prendre de traitement immunosuppresseur. C'est pourquoi les auteurs de la publication cherchent à présent à passer aux essais cliniques.

 

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