Succès pour la thérapie génique

L'équipe française du Pr. Aubourg et du Dr Cartier (Hôpital Saint-Vincent de Paul, Inserm) a annoncé dans la revue Science du 6 novembre 2009 avoir traité avec succès par thérapie génique deux enfants atteints d'une grave maladie génétique du cerveau, l'adrénoleucodystrophie.

La rédaction d'AlloDocteurs
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Rédigé le , mis à jour le
Succès pour la thérapie génique

Deux enfants atteints d’une maladie cérébrale mortelle, l’adrénoleucodystrophie (ALD), ont été traités avec succès grâce à un nouveau vecteur de thérapie génique.

Plus de deux ans après le début du traitement, la progression de leur maladie a été arrêtée, et aucun effet secondaire n’a été observé jusqu'ici. Les résultats de cet essai clinique mené par des équipes de recherche françaises associant l'Inserm, l'Assistance Publique-Hôpitaux de Paris et l'Université Paris-Descartes viennent d’être publiés dans la revue Science datée du 6 novembre 2009. Cette première concrétise les espoirs placés dans l'utilisation de vecteurs de thérapie génique dérivés du virus VIH (lentivirus) pour une application thérapeutique chez l'homme...

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