Maladies génétiques : le remède est dans la thérapie génique ?

La thérapie génique est-elle la réponse à toutes les maladies génétiques ?

Rédigé le , mis à jour le

Maladies génétiques : le remède est dans la thérapie génique ?

Les réponses avec le Pr. Stanislas Lyonnet, généticien à l'hôpital Necker-Enfants malades (AP-HP) :

"Toutes les maladies génétiques, sûrement pas. Le syndrome de Beckwith-Wiedemann est une maladie qui est épigénétique, c'est-à-dire que ce n'est pas dans l'inscription du code génétique qu'est l'erreur, c'est dans l'expression des gènes qui pourtant sont là. Donc il faut imaginer d'autres stratégies. Il est peut-être d'ailleurs plus facile de modifier l'expression d'un gène existant plutôt que de réparer et remplacer un gène défectueux. Les exemples de thérapie génique sont brillants, ils sont malheureusement rares pour le moment mais ils sont quand même convaincants sur l'intérêt de cette piste. Dans le même temps, il ne faut pas abandonner d'autres pistes thérapeutiques, médicamenteuses et je crois que c'est un des efforts importants du plan Maladies rares I et bientôt II, que de renforcer l'accès des industries et des biotechnologies vers ce champ de la pathologie qui touche quand plus de 2,5 millions de personnes en France et 20 millions en Europe, c'est-à-dire un véritable creuset de recherche et de recherche notamment thérapeutique."

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* Les réponses avec le Pr. Stanislas Lyonnet, généticien à l'hôpital Necker-Enfants malades (AP-HP)

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