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Parkinson : les gènes de l'espoir

La thérapie génique offre un regain d'espoir dans le traitement de la maladie de Parkinson. Un espoir à modérer puisque les résltats doivent être confirmés.

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Parkinson : les gènes de l'espoir

La thérapie génique comporte deuxts axes d'action : ralentir la progression de la maladie, grâce à des facteurs favorisant et protégeant les neurones ; favoriser la dopamine, comme dans cet essai clinique mené par une équipe associant l'Inserm et l'l’hôpital Henri-Mondor de Créteil, et débuté en 2009. Il consiste alors à introduire dans l'organisme des gènes réparateurs. Ils sont injectés dans une région du cerveau, appelée striatum, qui produit la dopamine. Ils s'introduisent dans les cellules du striatum, qui auront alors la capacité de produire de la dopamine de façon continue.  La thérapie génique pourrait être proposée en cas de complications des traitements classiques de la maladie de Parkinson. Elle prolongerait ainsi les effets bénéfiques des traitements par comprimés.

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Des résultats encourageants mais à confirmer

Cet essai a permis de restaurer la production de dopamine chez les 15 patients participant à l'essai clinique. Le suivi a duré 4 ans et a montré que l'intervention était bien tolérée, que lorsque les gènes étaient injectés uniquement différentes doses dans la zone motrice du cerveau (en cause dans les symptômes de la maladie de parkinson), un effet positif avait été obtenu dans 35% des cas. Cet effet était dépendant de la dose : plus celle-ci était élevée, plus l'effet était important. Le principal effet secondaire était la survenue de dyskinésies, des mouvements anormaux, qui furent réduits en diminuant la posologie du traitement par comprimés. Cette thérapie ne s'adresse toutefois qu'à des patients qui gardent une sensibilité à la dopamine et commencent à ressentir les complications motrices invalidantes (autrement dit les mêmes indications limitées que la stimulation cérébrale profonde).

L'essai clinique se poursuit et ses résultats doivent être consolidés par d'autres travaux. Le Pr Palfi, auteur de l'essai,"espère pouvoir proposer aux patients cette thérapie génique à l'horizon 2020, tout en reconnaissant avancer très prudemment", d'après le site France Parkinson.

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