Un nouvel espoir dans le traitement de la mucoviscidose

Une étude publiée le 3 novembre 2011, dans The New England Journal of Medecine, montre pour la première fois l’efficacité d’un traitement qui s’attaque aux causes même de la maladie. Cette maladie génétique rare et incurable qui s'attaque en particulier aux voies respiratoires, rend très vulnérable face aux infections.

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Un nouvel espoir dans le traitement de la mucoviscidose

- Les explications de Géraldine Zamansky, Dominique Tchimbakala et Hervé Droguet -

C'est la première fois qu'un traitement agit directement  sur le mécanisme de la mucoviscidose. Aujourd'hui, les patients bénéficient seulement de soins qui tentent de freiner l'aggravation des symptômes, et d’améliorer ainsi la qualité de vie des patients.

Après 48 semaines de ce nouveau traitement, les enfants ont recouvré une meilleure capacité respiratoire, et leur état de santé général s'est amélioré.

Malheureusement, l'Ivacaftor, la nouvelle molécule dont les résultats sont publiés dans le The New England Journal of Medicine du 3 novembre 2011, concerne pour l’instant seulement les patients qui sont porteurs d’une des mutations responsables de la mucoviscidose. Soit 5 % de l'ensemble des personnes atteintes. Ils devront néanmoins encore attendre que les autorisations administratives et sanitaires soient accordées pour pouvoir bénéficier de cette belle avancée. D'autres molécules sont en préparation pour soulager plus de patients.

 

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