1. / Maladies
  2. / Maladies rares
  3. / Myopathie

Myopathie : l'espoir d'une thérapie génique

Des chercheurs français et américains ont réussi à améliorer spectaculairement l'état de santé de chiens atteints de myopathie myotubulaire, une maladie génétique rare qui affecte tous les muscles du corps. Elle provoque de grandes détresses respiratoires et des faiblesses musculaires importantes. En France, une dizaine d'enfants sont atteints. Pour l'instant, aucun traitement n'existe. La réussite de cet essai clinique sur les chiens pourrait venir changer la donne quant à la guérison de ces malades.

Rédigé le , mis à jour le

Myopathie : l'espoir d'une thérapie génique

Sur la trentaine d'enfants atteints de cette forme de myopathie, rares sont ceux qui connaissent une évolution positive. Aujourd'hui aucun traitement ne permet de guérir cette maladie, mais une nouvelle thérapie génique testée sur des chiens pourrait bien venir changer la donne.

Des chercheurs français et américains ont réussi à identifier le gène qui fait défaut au malade. Les chercheurs ont injecté chez des chiens atteints de myopathie myotubulaire le gène manquant. Une fois rétabli dans les cellules, le gène entraîne la production de la protéine responsable du bon développement musculaire.

Entre les chiens traités et ceux qui ne l'ont pas été, la différence est flagrante comme l'explique Anna Buj-Bello, chercheuse : "Nous avons observé une amélioration de la force musculaire, une augmentation de la masse musculaire ainsi qu'une amélioration de la fonction respiratoire et surtout une prolongation de la vie de ces chiens. L'effet thérapeutique est très clair et très impressionnant".

Pour les chercheurs, ces résultats sont très prometteurs car la taille des chiens est similaire à celle des petits enfants. L'étude pourrait ainsi ouvrir la voie à des essais cliniques sur l'homme. Les chercheurs travaillent aujourd'hui sur la mise au point de la dose thérapeutique applicable à un enfant afin de pouvoir lancer la phase de tests.

Cette avancée redonne en tout cas de l'espoir aux familles des enfants malades. Les essais cliniques devraient débuter d'ici fin 2015 et ils pourraient ouvrir des perspectives dans le traitement d'autres maladies musculaires.

En savoir plus sur les myopathies et sur la thérapie génique

Sponsorisé par Ligatus