Minute Docteur ! Qu'est-ce que la thérapie génique ?

L’objectif de la vaste opération du Téléthon est de financer la recherche médicale pour vaincre les maladies génétiques. La thérapie génique fait partie des pistes prometteuses de traitement... Mais en quoi consiste-t-elle ?

Camille Leclercq
Rédigé le , mis à jour le

Vous êtes unique, la forme de votre nez, la couleur de vos yeux et même vos organes sont uniques... C’est une histoire de génétique.

Si vous vous penchez vers un monde microscopique, les secrets de l'identité sont gardés dans l'ADN
Cette longue spirale se trouve dans le noyau de vos cellules. 

Corriger le fonctionnement d’un gène "malade"

Quand cet ADN est imparfait, il est possible de corriger certaines portions de manière artificielle, c’est la thérapie génique.

Le corps est une usine qui fonctionne 24h/24. Son mode d’emploi se trouve dans les gènes. Parfois, il est incomplet, un gène est muté, la chaîne de production dysfonctionne. C’est ce qui entraîne une maladie génétique.

Environ 6 000 maladies génétiques dans le monde

Il est dénombré environ 6 000 maladies génétiques aujourd’hui dans le monde. Comme la mucoviscidose, la myopathie ou encore la drépanocytose.   

Pour que la chaîne de production reparte, la solution est de remplacer le gène défectueux par un gène médicament. Une copie modifiée en laboratoire va s'insérer dans le patrimoine génétique.  

C’est la thérapie génique et les chercheurs s’y intéressent depuis plus de 30 ans. Le facteur qui transporte ce médicament jusqu'aux cellules est généralement un virus rendu inoffensif.

Il y a deux solutions pour l’administrer, soit l’injecter dans l’organisme ou alors modifier les cellules du malade en laboratoire avant de les réimplanter.

Des pistes de traitements

La thérapie génique est aussi utilisée aujourd’hui contre certains cancers. Elle pourrait même être utile contre le diabète ou la maladie de Parkinson.

Il faut encore pousser les recherches pour améliorer les traitements. C'est un nouvel univers exaltant à explorer. 

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