Progéria : des résultats prometteurs

C’est un espoir pour la centaine de malades atteints de la progeria dans le monde. Une nouvelle thérapie génique pourrait bientôt être proposée pour lutter contre cette maladie rare qui entraine le vieillissement prématuré des enfants.

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Progéria : des résultats prometteurs
Progéria : des résultats prometteurs

Ces dernières années, la recherche scientifique autour de la progeria avance à grand pas. Cette maladie, aussi nommée syndrome de Hutchinson-Gilford, provoque un vieillissement très rapide des enfants. Avec leurs découvertes publiées la revue Science Transnational Medecine, les chercheurs des universités de la Timone à Marseille et d'Oviedo en Espagne espèrent augmenter de façon significative la durée de vie des malades.

Tout comme les personnes âgées, les enfants atteints de cette maladie ont une peau fine, ridée. Ils souffrent également de problèmes cardiovasculaires et de chutes de cheveux. La plupart dépasse rarement la taille d'1m10 pour 15 kilos. Aucun traitement n'existe à ce jour et leur espérance de vie est très limitée, entre 13 et 16 ans en moyenne.

Les étapes de traitement

Jusqu'à présent les scientifiques travaillaient à ralentir l'évolution de la progeria et à améliorer le confort de vie des enfants malades. Après avoir identifié en 2003 le mécanisme de mutation génétique de cette maladie, le généticien Nicolas Lévy et le biologiste Pierre Cau, accompagnés par une équipe espagnole, entament, en 2008, un essai clinique visant à modifier chimiquement la protéine responsable de la progeria.

De fait, le syndrome de Hutchinson-Gilford est causé par l'accumulation de progérine dans le noyau des cellules. Cette protéine devient toxique quand elle n'arrive pas à se débarrasser d'un acide gras placé à son extrémité. Elle attaque alors les cellules en les faisant disparaître.

Un nouvel essai clinique

Mais les dernières découvertes de ces scientifiques permettraient désormais de réduire et si possible d'empêcher la production de progérine. Leurs expériences, menées sur des souris, ont ainsi permis d'augmenter l'espérance de vie de ces animaux, passant de 155 jours en moyenne à 190 jours.

Un nouvel essai clinique chez des enfants atteints de progeria devrait donc démarrer prochainement à partir de ces essais précliniques. Dans le monde, une naissance sur 4 à 8 millions est victime de cette maladie.

 

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