Orphacol® : exception française pour une maladie rare du foie

Utilisé depuis 1993 avec succès en France, l'Orphacol® peine à obtenir une autorisation de mise sur le marché européenne. Ce médicament est pourtant le seul qui permet aujourd'hui de traiter une maladie du foie extrêmement rare.

La rédaction d'AlloDocteurs
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Rédigé le , mis à jour le

Décidément, les autorisations de mise sur le marché d'un médicament sont aussi opaques que complexes. Depuis 20 ans, la France autorise l'usage de l'acide cholique, vendu sous le nom d'Orphacol®, produit de la recherche hospitalière française, qui permet de traiter, et jusqu'à présent avec succès, une maladie du foie mortelle extrêmement rare.

Pourtant à l'échelle européenne, la Commission a refusé à deux reprises sa mise sur le marché, malgré les feux verts donnés par l'Agence du médicament européenne (European Medicines Agency - EMA). Le 8 janvier 2013, Libération s'insurgeait des tractations politiques, des conflits d'influence, voir d'intérêts qui entachent ce dossier à la Comission. En attendant, l'Agence française du médicament a dû délivrer une autorisation d'utilisation temporaire, pour permettre aux malades de se soigner.

Dans la vidéo ci-dessus, Perrine Dutreil, Eloïse Malet et Isabelle Gastebois ont rencontré une famille qui, parce qu'elle a la chance d'être française, peut bénéficier de ce traitement.

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