Biomédicament, un traitement à la pointe de la technologie
Les espoirs générés par la thérapie génique commencent à devenir réalité avec plusieurs essais cliniques en cours en France. Des essais qui exigent une révolution technologique complète pour créer ces traitements. La guérison d'un patient peut ainsi nécessiter jusqu'à un million de milliards de molécules produites par des cellules vivantes... De nouvelles formations accompagnent donc désormais le développement de ces biotechnologies.
Contre un mal de tête ou une infection, comprimés de paracétamol et gélules d'antibiotiques se fabriquent sans difficulté par milliers. Mais pour guérir une maladie rare, la thérapie génique est une aventure beaucoup plus complexe. Il faut réussir à apporter un gène médicament dans les cellules malades : "Pour permettre de transporter ce gène thérapeutique jusqu'aux cellules, il va falloir l'accrocher à un transporteur (on parle d'un vecteur). Et comme vecteur, on va utiliser un fragment de virus, des fragments de virus qu'on aura reconstitués en laboratoire parce que les virus dans la nature savent très bien transporter des gènes", explique Frédéric Revah, directeur général de Généthon.
Et ce sont des cellules vivantes qui sont utilisées pour réaliser cet assemblage, entre le gène thérapeutique et le morceau de virus. Des cellules qui se transforment en usine à biomédicaments capables d'aller réparer l'anomalie génétique. Une activité extrêmement contrôlée pendant plusieurs semaines.
Il faut parfois créer des milliers de milliards de cellules usines pour produire la bonne quantité de biomédicaments. Elles sont cultivées dans des cuves où sont introduits les ingrédients de la thérapie génique. Tout un protocole extrêmement minuté et maîtrisé. Dans cette bio-production de médicaments, cette synthèse part du vivant, le moindre écart peut tout compromettre.
Ce secteur exige de nouvelles compétences, de nouveaux métiers, pour la thérapie génique et pour d'autres biomédicaments créés en cancérologie par exemple. Au génopole campus à proximité du site de production, un institut prépare donc les futurs techniciens spécialisés. Il faut notamment maîtriser l'univers technologique du biomédicament comme les dispositifs d'ultra filtration, la récupération des molécules thérapeutiques dans les liquides de culture. Une étape cruciale que les diplômés devront savoir paramétrer.
En 2014, tous les élèves de la première promotion bioproduction ont trouvé un employeur au terme de leur formation. À elle seule, la thérapie génique multiplie les essais cliniques derrière l'équipe des pionniers qui a permis à des enfants de sortir de leur bulle, de vivre normalement alors qu'ils n'avaient aucune défense immunitaire à la naissance.
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