Mucoviscidose : des traitements de plus en plus efficaces

La mucoviscidose est une maladie génétique rare et mortelle qui affecte principalement les voies respiratoires et le système digestif. Actuellement 6.800 personnes sont atteintes en France. En 50 ans, d'énormes avancées ont été réalisées, mais la guérison n'est pas encore acquise. 

La rédaction d'Allo Docteurs
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Rédigé le , mis à jour le

Dans les années 1960, le sort des enfants atteints par la mucoviscidose était considéré comme sans espoir, avec une espérance de vie de sept ans.

La décennie suivante connaît d'importants progrès. La découverte des enzymes pancréatiques permet aux malades de digérer les graisses et d'atteindre un meilleur état nutritionnel.

En 1988, la première transplantation pulmonaire est réalisée sur une malade de la mucoviscidose. À cette époque, c'est le seul moyen de sauver des patients dont l'état s'est trop détérioré. 

En 1989, les chercheurs découvrent le gène responsable de la mucoviscidose. Jusque-là, les médecins ne traitaient que les symptômes de la maladie. Désormais, ils s'attaquent directement aux causes. Le premier médicament de ce type arrive en 2012. Mais ce médicament ne concerne que 2 à 4% des malades. Pour soigner un plus grand nombre de patients, les espoirs se portent aujourd'hui vers la thérapie génique

À l'heure actuelle, un enfant qui naît avec la mucoviscidose a une espérance de vie moyenne de 50 ans. 

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